Liệu pháp trikafta đã được FDA chấp thuận vào ngày 21 tháng 10 để chỉnh sửa các gen bị lỗi và điều chỉnh việc sản xuất u nang fibronectin. Trikafta đã thử nghiệm 403 bệnh nhân lần đầu tiên trong 24 tuần, và thử nghiệm lần thứ hai cho 107 bệnh nhân trong 4 tuần. Kết quả là 90% bệnh nhân khỏi bệnh.

Các tác dụng phụ của Trikafta là nhức đầu, đau bụng, tiêu chảy và phát ban. Các tác dụng phụ nghiêm trọng nhất bao gồm tổn thương chức năng gan và đục thủy tinh thể. Bệnh xơ nang là một bệnh di truyền hiếm gặp, có thể gây tắc nghẽn phổi và suy tuyến tụy ở trẻ nhỏ. Ảnh: Media Xpress.-Xơ nang được phát hiện lần đầu tiên vào năm 1938, cứ 3.500 trẻ sơ sinh thì có 1 trẻ gặp phải tình trạng này. Đây là một bệnh di truyền hiếm gặp, tỷ lệ tử vong cao. Bệnh nhân thường không thể sống đến 35 tuổi. Bệnh thường làm tổn thương các tuyến ngoại tiết, gây tắc phổi và thiểu năng tuyến tụy ở trẻ em. -Những đứa trẻ thường có nguy cơ mắc bệnh xơ nang bẩm sinh do di truyền từ cha mẹ. Bệnh xơ nang có thể gây ra các vấn đề nghiêm trọng về đường hô hấp và tiêu hóa, nhiễm trùng và tiểu đường, và nó tiến triển nhanh chóng. Khoảng 70.000 người trên thế giới mắc bệnh này.

Khi bệnh nhân trưởng thành, các triệu chứng đầu tiên của bệnh xơ nang thường xuất hiện muộn hơn.

Thục Linh (theo ABC News)